華安泡泡龍新藥申請美國二期臨床 攻24億美元商機

估計全球遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱「泡泡龍」）患者至少有50萬人，華安醫學乳膏新藥向美國食品藥物管理局（FDA）提交二期臨床試驗申請。（圖片來源／美國channel 5）

華安醫學股份有限公司（以下簡稱“華安”股票代碼：6657）今（22）日公告，自主開發的遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱「泡泡龍」）乳膏新藥F703EB，向美國食品藥物管理局（FDA）提交二期臨床試驗申請。由於EB目前尚無根本療法，F703EB挾卓越的機轉優勢，可望作為泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物，搶攻全球24億美元的罕病藥物商機。

華安向提交二期臨床試驗申請

本次試驗為雙盲、多中心的二期臨床試驗，聚焦中重症EB患者，未來如果獲美國FDA及台灣TFDA核准，華安預計招募20位受試者，用以評估F703EB的初步療效及安全性。

泡泡龍是罕見且嚴重的遺傳性皮膚病，肇因於皮膚結構蛋白的基因突變，導致皮膚和黏膜極度脆弱，只要輕微的摩擦或壓力就會造成破皮或水泡。EB患者的發病時間多在嬰幼兒時期，若情況嚴重不只是皮膚起泡，連口腔、食道、腸胃等黏膜部份也可能起水泡，造成貧血、肢體變形、關節攣縮，甚至可能引發皮膚癌、危及生命。

近年美國FDA雖核准二項基因療法，費用高昂且施行困難

華安表示，EB目前並無根本治療方法，而是症狀治療和傷口照護、預防感染和多科協作的全面護理。近年美國FDA雖核准二項基因療法用於治療EB，但療程費用高昂且施行困難，一般家庭恐難以負擔、不易普及。

F703EB是華安透過獨特ENERGI藥物研發平台開發出的外用乳膏新藥，屬於小分子創新療法，主要是藉由提高細胞內ATP能量，加速細胞爬行以促進傷口癒合，適用於所有類型的EB患者。因此，若F703EB的二期臨床能展現穩定癒合效果，挾小分子藥物的便利與低成本優勢，將享有更高的市場接受度。華安表示，F703EB的二期臨床試驗預計與台灣多家醫院進行合作收案，華安一旦正式開展二期臨床試驗，有助加速收案進度，預計明年完成收案。

EB治療市場規模約13億美元，全球EB患者至少有50萬人

F703EB已取得美國FDA、歐盟EMA用於治療EB的孤兒藥資格認定（ODD），同時也獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定（RPD），未來在完成二期臨床試驗後，有機會循孤兒藥法規優勢，爭取新藥及早上市，造福病患，並享有市場獨占期。

根據市場研究機構DelveInsight的報告指出，2023年七大主要市場（美國、日本、英國、法國、德國、義大利、西班牙）的EB治療市場規模約13億美元，估計全球EB患者至少有50萬人，市場規模超過24億美元，隨著對該疾病認識的提升，以及相關臨床研究的持續投入，全球市場規模可望進一步擴增。

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