台研發億元罕藥納健保 病友團：落實尊重生命

（中央社記者曾以寧台北5日電）台灣研發罕病AADC基因治療，1劑新台幣1億元藥品納健保引爭論。病友聯誼會指出，罕病藥物在健保總額中是專款制，且占比低，新藥納給付更是落實社會保險尊重生命的精神。

罕見疾病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無藥可治，台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年研發AADC基因治療藥物，技轉給美國藥廠，衛生福利部中央健康保險署近期宣布，12月起將這款新藥納入給付，藥費新台幣1劑1億元，第1年13人約13億元。

然而胸腔內科醫師蘇一峰在臉書連續3天發了5篇貼文質疑，台灣出資研發、臨床試驗後，將成果技術轉移到美國公司，美國回頭高價天價賣給台灣1針1億元不打折，然後台灣大手一揮決定要大買特買13億元，患者打完針運動和智能發展仍異常，引發各界討論。

AADC病友聯誼會透過新聞稿表示，非常感謝台大醫院團隊自2010年開始，為孩子努力研發治療方式，十多年來不放棄任何可能性，並讓約30名小病友利用臨床試驗的方式得到治療。

對於藥物納健保相關討論，AADC病友聯誼會表示指出，台灣目前公告罕病有247種，而認定可治療罕病的126種藥物中，僅有86種獲得健保給付、可治療47種罕病；尚有28種罕藥在等待健保給付，有望照顧25種罕病患者共5233人。但仍有16種罕病無任何有效治療方式。

外界擔心高額藥物恐排擠其他健保支出，AADC病友聯誼會表示，2026年健保總額高達9883.35億，其中罕藥專款僅占1.38%，比例極低。且罕見疾病藥物在健保總額中，是「專款制」，性質完全獨立，不會影響健保其他部分的點值，更不會排擠其他一般急病或急重症藥品的費用。

「十二萬分感謝健保署，頂著這麼大的壓力，還願意拯救我們的孩子」，病友聯誼會表示，如今健保給付第一支台灣研發的AADC基因治療，不只是對現在的13個孩子有意義，更是象徵台灣願意挺身支持創新治療，落實全民健保社會保險尊重生命的精神與本質。（編輯：林恕暉）1141205