「1針1億AADC新藥納健保」醫轟擠癌症資源 石崇良嘆決策兩難
[Newtalk新聞] 健保署今年十二月將給付一針要價一億元的AADC缺乏症基因治療新藥,引發資源分配爭議。有醫師質疑,砸重金後病童雖能延長壽命至二十歲以上,但九成仍無法獨立行走,終身需要照顧,恐排擠百名癌症病人權益。衛福部長石崇良則以「落水先救誰」譬喻決策兩難。
衛福部健保署規劃自今年12月起,針對18個月以上、未滿6歲的AADC(芳香族L-胺基酸脫羧酵素)缺乏症患者,提供這項新藥的暫時性支付。AADC缺乏症是一種先天性基因缺陷疾病,患者體內無法正常合成AADC,導致出現類似帕金森氏症的嚴重運動功能障礙,平均壽命通常僅約7歲。
胸腔內科醫師蘇一峰質疑AADC缺乏症基因治療的高費用與效果。他指出,每劑治療費用高達1億元,雖能讓病童活過20歲,但患者仍有運動和智能障礙,九成無法獨立行走,需長期醫療照護。若每年13名病童使用此藥,每位國民需負擔65元。他舉例,癌症病人的健保花費約50萬至100萬,1億元可幫助100至200位癌症患者,將如此高額的費用投入少數病童,等於挪用其他疾病的資源。
面對外界對高價藥物排擠資源的質疑,衛福部長石崇良坦言決策困難。他在接受訪談時形容,就像他老婆問他,「如果我跟你媽媽掉進海裡,你要先救誰?」他表示,基因治療、再生醫療等突破性新藥問世,確實為過去束手無策的疾病帶來曙光,但伴隨而來的是極高昂的價格。在健保資源有限、需照顧病患眾多的現實下,要決定是否給付確實相當為難。
石崇良表示,健保評估新藥係透過醫療科技評估(HTA),綜合臨床療效、成本效益,並參考英、加、澳等國經驗及社會倫理影響。他指出,AADC新藥已進入第二期臨床試驗,數據顯示療效明確、可延長壽命,病友團體也反映症狀明顯改善。至於「只能活到20歲」的說法,他解釋是因追蹤年限尚短,並非藥效僅止於此。
他進一步說明,該藥在台灣臨床試驗共納入26名病童,除2人因其他因素去世,其餘皆存活且壽命延長。專家委員會是依國際研究、國內資料及HTA評估結果審慎審查後通過,並提報共擬會討論,符合健保藥品審議的既定作業流程。
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